Begleitdiagnostika bezeichnen eine Gruppe von klinischen Tests, die sich als wesentlicher Teil der „personalisierten Medizin“ entwickelt haben. Damit können Ärzte herausfinden, welche Patienten von einer Behandlung am ehesten profitieren. Zwar haben CDx-Tests (Companion Diagnostics, CDx) ihren Preis – derzeit belaufen sich die Kosten auf etwa USD 2 000 pro Test –, doch die Einsparungen, die dadurch erzielt werden, sprich die Vermeidung von kostenintensiven Behandlungen bei Patienten, für die kein therapeutischer Nutzen statistisch nachgewiesen werden konnte, sollten diese mehr als nur ausgleichen. Pharma- und Biotech-Unternehmen müssen sich mit dem Konzept der zielgerichteten Arzneimittel anfreunden, die mit einem kürzeren und kostengünstigeren Entwicklungsprozess verbunden und für eine kleinere Patientenpopulation und damit Käufergruppe gedacht sind. Trotz entsprechender Herausforderungen werden bei der Entwicklung der meisten Arzneimittel inzwischen Begleitdiagnostika eingesetzt. Entwicklungsprozesse ohne Begleitdiagnostikum werden zunehmend als veraltete Ansätze der Arzneimittelentwicklung und der Behandlung von Patienten angesehen, wenn Ärzte Medikamente an ihren Patienten ausprobieren müssen, ohne zu wissen, ob sie anschlagen.
Beim wertbasierten Ansatz, der im Gesundheitswesen zunehmend Verbreitung findet, sind die Kostenträger sehr viel zahlungswilliger, da greifbare Ergebnisse in Aussicht stehen und die Wahrscheinlichkeit höher ist, dass die Patienten ihr Behandlungsziel erreichen – und genau diese Wahrscheinlichkeit kann durch den Einsatz von zielgerichteten Arzneimitteln und Begleitdiagnostika erheblich gesteigert werden.
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Was sind Begleitdiagnostika?
Begleitdiagnostika (Companion Diagnostics, CDx) bezeichnen eine Gruppe von klinischen Tests, die sich im Laufe des letzten Jahrzehnts zu einem wesentlichen Teil des Konzepts der „personalisierten Medizin“ entwickelt haben. Sie ermöglichen es Ärzten, herauszufinden, welche Patienten von der Behandlung mit einem bestimmten Medikament am ehesten profitieren würden, und genauere Patientenprognosen zu stellen. (Medical & Biological Laboratories) Anders ausgedrückt werden Diagnose und Behandlung beim Patienten in direkten Zusammenhang gesetzt: Nur wenn ein Patient positiv auf einen bestimmten Biomarker oder eine bestimmte Mutation getestet wurde, erfolgt die entsprechende Behandlung.
Es liegt eigentlich auf der Hand, dass neue Arzneimittel nur für die Patienten entwickelt werden sollten, die davon profitieren, in Abb. 2 also die Gruppe „Medikament NICHT toxisch und vorteilhaft“ und auch die Gruppe „Medikament toxisch, aber vorteilhaft“, wenn der therapeutische Nutzen die mit der Toxizität verbundenen Begleiterscheinungen überwiegt und man mit der Toxizität umgehen kann (z. B. durch eine geringere Dosis oder eine präzise Überwachung).
Wie kann der F&E-Prozess durch den Einsatz von Begleitdiagnostika effizienter gestaltet werden?
Der Einsatz von Begleitdiagnostika im Entwicklungsprozess ermöglicht erhebliche Kosteneinsparungen. Indem Patienten, deren Diagnosemarker darauf hindeuten, dass sie wahrscheinlich nicht von einer bestimmten Behandlung profitieren würden, nicht in klinische Studien einbezogen werden, können diese Studien in einem weitaus kleineren Rahmen durchgeführt werden, und dennoch statistisch signifikante Nutzen zutage bringen. Bei der Entwicklung eines neuen Medikaments wird zudem in den meisten Fällen auf ein sehr schwierig zu behandelndes Segment der Patientenpopulation abgezielt (z. B. Patienten mit einer spezifischen Mutation). Wenn in Bereichen, in denen es zuvor keine guten Behandlungsoptionen gab, ein therapeutischer Nutzen aufgezeigt werden kann, ist die Wahrscheinlichkeit, dass ein Medikament zugelassen wird, sehr viel höher und die Zulassung erfolgt viel schneller.
Wie kann die Patientenbehandlung durch den Einsatz von Begleitdiagnostika effizienter gestaltet werden?
Ein Arzneimittel erhält von der Zulassungsbehörde ein Label, das nur auf die untersuchte Patientenpopulation hinweist. Der Einsatz von Begleitdiagnostik ist zwar oft nicht zwingend vorgeschrieben, ist jedoch von hoher Relevanz: Auf der Kennzeichnung finden sich normalerweise keine Hinweise auf die durch das Begleitdiagnostikum ausgeschlossene Population; der Kostenträger gibt jedoch oft vor, dass nur für Behandlungen von Patienten bezahlt wird, für die ein Begleitdiagnostik-Test positiv ausgefallen ist. So zahlt der Kostenträger zwar die Kosten für das Begleitdiagnostikum, spart insgesamt jedoch Geld, da er nicht für Behandlungen von bestimmten Patienten aufkommen muss, bei denen die Behandlung mit großer Wahrscheinlichkeit keinen Nutzen haben würde. Derzeit kostet ein Begleitdiagnostik-Test etwa USD 2 000. Dem gegenüber stehen die Kosten einer Behandlung, die, einschließlich der Pflege eines behandelten Patienten, schnell USD 100 000 betragen können. Zudem ist es ethisch fragwürdig, Patienten belastenden Behandlungen zu unterziehen und sie den Risiken erheblicher Nebenwirkungen auszusetzen, wenn kein entsprechender Nutzen zu erwarten ist.
Marktaussichten für Begleitdiagnostika
Der Markt für Begleitdiagnostika gehört zu den attraktivsten Märkten überhaupt. Nebst der Definition als Wachstumsmarkt gibt es zusätzlich die hohe Wahrscheinlichkeit, dass die Anbieter von Begleitdiagnostika ab dem Zeitpunkt der Zulassung eines neuen Medikaments auf der Kennzeichnung vermerkt werden. Der Begleitdiagnostik-Test ist also oft Teil eines Gesamtpakets (solange das Produkt auf dem Markt erhältlich ist), was konkurrierenden Test-Anbietern den Einstieg stark erschwert.
